21世紀經濟報道 記者魏笑 實習生宋家哲 深圳報道ChatGPT引發的人工智能浪潮正席卷全球，給AI制藥帶來了前所未有的發展機遇，但也引發了對行業發展的進一步思考。

“盡管現在沒有哪一款已上市的藥物是AI算出來的，但AI參與研發的管線越來越多，未來一定會有更多藥品進入臨床、甚至上市，這只是時間問題。”近日，在一次行業交流會上，晶泰科技CEO馬健在接受采訪時向21世紀經濟報道記者等表示。

AI可助力從靶點發現后到臨床前研究的過程。馬健表示，藥物研發是一個假設檢驗的過程，假設會被更多的提出來，而檢驗速度更快，代表著成功機會更高。

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隨著AI制藥的火熱，大批公司涌現。截至2022年，全球約有600家AI藥物研發公司，中國已有近80家相關企業，英矽智能、晶泰科技及冰州石生物三家企業發展迅速，在海外享有較高知名度。

目前AI制藥公司形成了CRO商業模式和自研管線模式。前者會給傳統制藥企業或其他公司“做外包”，用AI技術預測甲方需要的藥物，后者則將掌握藥物和技術專利。

藥物研發過程復雜，失敗率高，從臨床審批、研究到最終的上市是一個極其漫長的過程。因此很多企業選擇不需要承擔臨床試驗風險成本的對外合作管線（CRO）。

值得注意的是，雖然AI制藥可助力提高藥物研發效率，但同樣需要遵循制藥業本身的邏輯，在正視其工具屬性的前提下，未來還有很長的路要走。

數據是核心

AI制藥分為兩個技術路徑，其一是利用AI的歸納推理能力和算力優勢，通過對分子動力學、分子動態變化進行模擬計算，從物理層面演繹現有的分子結構，加速篩選優化先導物。

另一個技術路徑是類似于ChatGPT的生成式人工智能，是基于經驗和大數據的訓練，快速設計全新的分子結構，這一路徑的AI系統創新性相對更強。但ChatGPT可以生成預測和假設，不能進行實驗或測量化合物的性質。因此，模型作出的預測需要實驗驗證。

通過機器學習（machine learning，ML）、深度學習（deeplearning，DL）等方式賦能藥物靶點發現、化合物篩選等環節，可以提高新藥研發的效率，為降本增效提供了可能。目前應用AI技術，能夠使新藥研發的成功率從12%提高到 14%，每年為全球節約化合物篩選和臨床試驗費用約550億美元。

國內本土的市場參與者中，探索AI+新藥研發的企業主要有三類：一是AI藥物研發創新企業，如Exscienta、BenevolentAI、Atomwise、Relay Therapeutcs、晶泰科技、燧坤智能等；二是IT巨頭，如Google、微軟、騰訊、阿里巴巴集團等；三是大型制藥企業，如羅氏、阿斯利康、強生、葛蘭素史克（GSK）等。

其中約40%提供自研管線，約80%提供CRO服務。大部分企業還處于融資階段，在業務布局上，幾乎所有企業都停留在技術落地更快的化合物篩選和設計環節上，對于臨床前研究階段鮮有涉及。

這是因為新藥研發是個高投入、高成本、低成功率的過程。藥物研發的過程受到嚴格監管，藥物必須經過一系列臨床前研究和臨床試驗才可能被批準上市。很多進入臨床試驗的藥物最終卻跌入“死亡之谷”未能獲批上市。

因此就會導致藥企扎堆熱門靶點，而尋找新的靶標變得越來越困難。很多企業選擇不需要承擔臨床試驗風險成本的對外合作管線（CRO）。而對此來說，在藥物上市之前，誰拿到的合作管線越多，說明誰的技術實力得到的藥企的認可越多。

據量子位智庫估計，國內的管線首付款平均為280萬美元，里程碑價格則根據具體藥物波動較大，完成后最高甚至能達到數百億元。

AI具備強大的數據分析和深度學習能力，可以快速處理和解析大量的生物化學信息，幫助科學家篩選出合適的化合物，設計優化藥物分子結構，從而縮短研發周期，節約研發成本。

同時AI制藥公司需要在前期打通數據、算力、算法。從AI深度學習模型的角度出發，最關鍵的環節之一是數據。數據量是否夠多，數據質量是否夠好，都決定了AI模型的效果。相比傳統濕數據獲取速度慢，利用高通量、智能化、自動化、可控制、CV識別細胞形態等相關技術搭建智能實驗室，自主生產實驗數據，可以大幅提高數據獲取速度。

就國內AI制藥企業來說，晶泰科技從2018年開始布局實驗室，2019年探索自動化實驗室的自主研發之路。目前已建立起一整套量子物理干實驗室與先進濕實驗室緊密結合的研發迭代流程。

AI本質是“工具”

2021年是AI制藥發展的強盛期。DeepMind的深度學習算法Alphafold剛剛被驗證能夠準確預測蛋白質的三維結構，就遇到了那一年的Biotech上升期。AI制藥公司的數億融資俯拾皆是，與藥企合作捷報頻傳。

作為國內AI制藥的頭部企業，晶泰科技在2021年時也經歷過50家國際機構融資競標、額度達到8億美元、投后估值達到19.68億美元的盛況。然而，隨著2022年生物醫藥市場環境的失速，公司不得不擱淺了美股IPO的計劃。

這背后的邏輯在于，AI制藥本質上具有的工具屬性。AI制藥并不能幫藥企解決關鍵卡點問題，AI學習的優勢也正是它的劣勢所在。縱然AI制藥可以提高效率，加速藥物篩選，但AI學習的資料是基于人類已經創造的實驗數據，對于新的靶點信息，AI還沒有辦法創造，也不能幫助藥物完成臨床試驗階段。

據智藥局統計，目前絕大多數AI制藥處于臨床I期。截至2022年底，全球獲批臨床的AI藥物管線有80條，其中有41條推進到1期，約占總數的一半；推進到2期的管線有29條。目前市場還沒有見證到AI制藥的最終產品——2022年，第一款由AI設計、號稱只用了12個月便進入臨床的分子DSP-1181因I期未達標而折戟。

在今年4月，英國上市AI制藥公司BenevolentAI宣布其用于治療特應性皮炎的局部泛Trk抑制劑BEN-2293的IIa期臨床試驗，沒有達到次要療效終點，即無法減少患者的瘙癢和炎癥。

上個月，BenevolentAI宣布公司的戰略調整，裁員近180人，比例接近50%。然而此次裁員距離BenevolentAI上市僅僅過去一年。2022年，BenevolentAI公司報告經營虧損1.97億英鎊，其中藥物研發支出大幅增長，從2710萬美元增長到4320萬美元，產品和技術支出為2430萬英鎊。

實際上，藥物研發的難點和門檻不僅在于技術，還有不確定性。體外和動物模型表現優異，不代表在人體內安全性和療效良好。

FDA發表了《在藥物和生物制品開發中使用人工智能和機器學習》。FDA認為AI/ML在藥物開發中最重要的應用之一是努力簡化和推進臨床研究。例如，AI/ML正被用于分析來自介入研究（也稱為臨床試驗）和非介入研究（也稱為觀察性研究）的大量數據，以推斷藥物的安全性和有效性。

AI制藥雖然在技術上比現存制藥方法有提高，但同樣需要遵循制藥業本身的邏輯。隨著時間的沉淀，AI制藥資本逐漸回歸理性，在正視其工具屬性的前提下，在未來還有很長的路要走。

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